وهو مرض ليس له علاج ويسبب الموت قبل بلوغ الثامنة عشرة. فقد بدأ الأطباء في مستشفى رينو في ولاية نيفادا الاثنين الماضي معالجة الطفلتين آدي وكاسي هامبل باستخدام عقار يسمى سيكلوديكسترين ويستخدم عادة مع مرضى نوع من الخرف
وكان الأطباء قد شخصوا حالة الطفلتين في عام 2007 لكن لم يكن في الإمكان استخدام هذا العقار دون موافقة الإدارة وهي الجهة الوحيدة المسؤولة عن تقييم وإجازة أو منع تداول الأدوية والأطعمة. وفي مطلع الأسبوع
الماضي جاءت الموافقة بعد حملة إعلامية كبيرة قادتها والدة الصغيرتين أمام وسائل الإعلام وعلى درجات الكونغرس.
ويقول الأطباء ان هذا المرض يجعل مكونات الكوليسترول تتضخم داخل الخلايا نفسها بحيث تعوق هذه الخلايا عن العمل ما يؤثر في حسن الأداء الجسدي والعصبي. ويضيف الأطباء إن هذه العملية تسبب إصابة الخلايا بالضعف ومن ثم تسرع في موتها.
وتسبب الإصابة بهذا المرض ضعفا شديدا بحيث يجد المريض صعوبة في المشي والكلام والأكل، ولا يعود قادرا حتى على التفكير والتذكر.
وأعرب والد الطفلتين عن الأمل في نجاح العقار في معالجة الصغيرتين. وقال إن الأطباء قرروا أن تكون البداية بنصف الكمية المخصصة للعلاج على أن تزاد حسب الحاجة وبالتدريج. وإن التجارب الأولية أثبتت نجاح هذا العقار على الفئران فلماذا لا تنجح مع الصغيرتين فأغلبية العقاقير المعروفة تمت تجربتها على الفئران قبل السماح باستخدامها مع البشر
وكان الأطباء قد شخصوا حالة الطفلتين في عام 2007 لكن لم يكن في الإمكان استخدام هذا العقار دون موافقة الإدارة وهي الجهة الوحيدة المسؤولة عن تقييم وإجازة أو منع تداول الأدوية والأطعمة. وفي مطلع الأسبوع
الماضي جاءت الموافقة بعد حملة إعلامية كبيرة قادتها والدة الصغيرتين أمام وسائل الإعلام وعلى درجات الكونغرس.
ويقول الأطباء ان هذا المرض يجعل مكونات الكوليسترول تتضخم داخل الخلايا نفسها بحيث تعوق هذه الخلايا عن العمل ما يؤثر في حسن الأداء الجسدي والعصبي. ويضيف الأطباء إن هذه العملية تسبب إصابة الخلايا بالضعف ومن ثم تسرع في موتها.
وتسبب الإصابة بهذا المرض ضعفا شديدا بحيث يجد المريض صعوبة في المشي والكلام والأكل، ولا يعود قادرا حتى على التفكير والتذكر.
وأعرب والد الطفلتين عن الأمل في نجاح العقار في معالجة الصغيرتين. وقال إن الأطباء قرروا أن تكون البداية بنصف الكمية المخصصة للعلاج على أن تزاد حسب الحاجة وبالتدريج. وإن التجارب الأولية أثبتت نجاح هذا العقار على الفئران فلماذا لا تنجح مع الصغيرتين فأغلبية العقاقير المعروفة تمت تجربتها على الفئران قبل السماح باستخدامها مع البشر